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segunda-feira, 2 de fevereiro, 2026

Tratamento inovador com Zolgensma para AME tipo 1 é oferecido gratuitamente pelo SUS

A partir desta segunda-feira (24), crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 terão acesso a um tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS), com a terapia genética Zolgensma, que na rede privada custa em média R$ 7 milhões. O SUS passa a integrar um seleto grupo de sistemas públicos nacionais a oferecerem esse medicamento.

A terapia é indicada para pacientes de até 6 meses, desde que não usem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com a incorporação do Zolgensma, o SUS oferecerá todas as terapias modificadoras para a AME tipo 1. A decisão foi possível por um acordo com a indústria internacional, que condiciona o pagamento ao resultado do tratamento.

O tratamento estará disponível em 28 centros de referência em estados como São Paulo, Rio de Janeiro, Bahia e Ceará. A triagem será feita conforme o Protocolo Clínico estabelecido pelo Ministério da Saúde, e um comitê acompanhará os pacientes em uso do medicamento. Antes dessa incorporação, o Zolgensma já era oferecido em cumprimento a ações judiciais.

A AME é uma doença rara que afeta a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, comprometendo funções vitais como respirar e se mover. Pacientes de outras faixas etárias com AME tipos 1 e 2 recebem medicamentos contínuos, como nusinersena e risdiplam, que tiveram mais de 800 prescrições em 2024.

Com informações Agência Brasil

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