Quatro crianças com deficiência visual grave devido a um problema genético no gene AIPL1 apresentaram melhora significativa na visão após tratamento com um novo medicamento genético. Desenvolvido pelo Instituto de Oftalmologia da University College London e pelo Moorfields Eye Hospital, no Reino Unido, o tratamento envolve a injeção de cópias saudáveis do gene AIPL1 na retina. O medicamento é transportado por um vírus inofensivo, permitindo que o material genético substitua o DNA defeituoso.
Os pequenos pacientes, diagnosticados com uma forma grave de distrofia da retina, tinham visão limitada à distinção entre luz e escuridão, sendo legalmente classificados como cegos. O tratamento, realizado de forma minimamente invasiva, foi administrado inicialmente em um dos olhos para garantir a segurança. Ao longo de quatro anos, todos os pacientes apresentaram melhorias notáveis no olho tratado, enquanto o outro perdeu visão.
Os resultados, publicados na revista The Lancet, mostram o impacto transformador da terapia genética precoce. Essa abordagem traz esperança para crianças com diferentes cegueiras genéticas, ampliando o acesso a tratamentos futuros. A terapia genética para outra forma de cegueira genética, a deficiência de RPE65, já está disponível no Sistema Nacional de Saúde (NHS) do Reino Unido desde 2020.
James Bainbridge, especialista em retina e cirurgião de retina no Moorfields Eye Hospital, afirmou que o tratamento precoce pode transformar a vida das crianças afetadas, pois a deficiência visual tem impacto devastador no desenvolvimento. Pais, como os de Jace, uma das crianças tratadas, estão entusiasmados com os resultados, destacando a melhora no comportamento e na qualidade de vida do filho.
O oftalmologista Breno Leão ressalta que o principal benefício do tratamento é a preservação das células retinianas, que, sem a intervenção, morrem precocemente e não se regeneram. Com o tratamento, as células sobrevivem por mais tempo, mantendo a visão funcional e útil.
Com informações Correio Braziliense
